第二，区分是致病性突变还是VUS存在困难，因为遗传病是传统方法无法查到的。
深挖创新药发展机遇，为 CRO CMO 产业赋能 2021-10-28 15:50 · 生物探索 在鼓励创新与对标国际标准的大背景下，第九届世界医药合同定制服务中国展也为构建产业技术交流平台做好了准备，将于2021年12月16-18日在上海新国际博览中心再度拉开帷幕。本期CRO talks将涉及药物发现新技术，原料药及制剂研究开发，注册与申报4大专题。
自公司成立之日起，十几年来先后与数百家国内外知名制药集团和创新药公司开展深度合作，力争为加速国内外创新药研发速度并降低创新药中间体与API的研发及生产成本贡献力量。随着我国NMPA加入ICH，创新药审评审批加速，仿制药一致性评价进入常态化，MAH制度的持续推进，国内CRO产业在面临国内外激烈竞争的同时，也迎来了前所未有的发展机遇。凌凯医药展位号：E2B58凌凯医药利用其专业化、规模化和平台化优势，为全球国际制药巨头及国内外创新药研发公司提供原料药及医药中间体研发及生产服务本期CRO talks将涉及药物发现新技术，原料药及制剂研究开发，注册与申报4大专题。保诺-桑迪亚在大小分子发现、开发和放大方面有深厚而丰富的专业知识，支持IND申报，临床样品生产和商业化生产，拥有独特的专利技术平台。
深挖创新药发展机遇，为 CRO CMO 产业赋能 2021-10-28 15:50 · 生物探索 在鼓励创新与对标国际标准的大背景下，第九届世界医药合同定制服务中国展也为构建产业技术交流平台做好了准备，将于2021年12月16-18日在上海新国际博览中心再度拉开帷幕。随着我国NMPA加入ICH，创新药审评审批加速，仿制药一致性评价进入常态化，MAH制度的持续推进，国内CRO产业在面临国内外激烈竞争的同时，也迎来了前所未有的发展机遇。具有较长期的临床能力、并能实现商业化的公司将会获得更多关注。
这很不容易，因为在我十年前回国的时候，做创新药还是一件不被看好的事。随着这个行业从冬天进入了春天和夏天，今天我们所面临的问题是如何在未来找到新的机会。地利是我们的优势，但我们更希望能人和：第一个人和，我们希望在做早期投资的时候，大家能和我们分担风险，一起投资。如果说10年前我们进入这个生物医药行业是因为相信，那么今后5到10年我们又相信什么？我希望能通过这场活动上的分享和讨论，帮助大家找到未来的方向。
又一年金秋，在第六届中国医药创新与投资大会（以下称苏州创投大会）召开之际，元明资本、元禾原点、倚锋资本和亚盛医药、亚盛天使基金如期相约苏州，于9月25日圆满举行了群英荟萃的双元盛锋Bio酒会。有一批优秀的企业涌现，有些甚至已经走在世界第一梯队，越来越多的基金也逐渐跨入了这个行业。
位于苏州，是我们的地利，当然这一地利也是我们共同参与打造的。现在，大家都知道除了美国，生物医药就看中国的了。蒋华良院士中国科学院上海药物研究所研究员每年都来见证大家的相聚，希望大家坚持办下去，越办越好，推动中国医药创新2021年以来，这19款抗癌创新疗法首次在中国获批。
10、泽璟制药：多纳非尼作用机制：多激酶抑制剂适应症：肝细胞癌6月9日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，批准泽璟制药多纳非尼上市，用于治疗既往未接受过全身系统性治疗的不可切除肝细胞癌患者。卡非佐米是安进（Amgen）开发的一款第二代蛋白酶体抑制剂，百济神州通过与安进的战略合作获得了该药在中国的授权。伊匹木单抗是一种重组人源化单克隆抗体，可与细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）结合。14、安进/百济神州：卡非佐米作用机制：第二代蛋白酶体抑制剂适应症：多发性骨髓瘤7月9日，百济神州宣布卡非佐米获得NMPA附条件批准上市，与地塞米松联合适用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者（MM），患者既往至少接受过2种治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。
1、安斯泰来：富马酸吉瑞替尼片作用机制：FLT3抑制剂适应症：急性髓系白血病2月4日，安斯泰来（Astellas）宣布，吉瑞替尼获得NMPA附条件批准，用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样FLT3突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者。2021-09-28 11:38 · 生物探索 据不完全统计，截止目前，已经有至少19款抗癌新药（包括CAR-T产品、不含改良型新药）首次在中国获批。
这也是艾力斯医药创立以来迎来的首款商业化产品。5、基石药业：阿伐替尼片作用机制：KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂适应症：胃肠道间质瘤（GIST）3月31日，基石药业宣布，NMPA已批准其胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物阿伐替尼片的新药上市申请，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。
公开资料显示，这是中国首个批准用于治疗局部晚期基底细胞癌的靶向药物。这是一种抗体偶联药物，能以肿瘤表面的HER2蛋白为靶点，精准识别癌细胞、穿透细胞膜，进而利用小分子细胞毒药物将其杀死。吉瑞替尼是一种FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，对于FLT3-ITD以及FLT3-TKD突变有显著的抑制作用。18、誉衡生物：赛帕利单抗作用机制：抗PD-1抗体适应症：经典霍奇金淋巴瘤8月31日，誉衡生物宣布赛帕利单抗获得NMPA批准上市，用于治疗二线以上复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤。普拉替尼是Blueprint Medicines开发的一款受体酪氨酸激酶RET抑制剂，基石药业通过合作获得了它在大中华区的独家开发和商业化授权。8、罗氏：奥妥珠单抗作用机制：新一代抗CD20单抗适应症：滤泡性淋巴瘤6月3日，罗氏（Roche）宣布奥妥珠单抗在中国获批，适应症为：与化疗联合，用于初治的II期伴有巨大肿块、III期或IV期滤泡性淋巴瘤成人患者，达到至少部分缓解的患者随后的单药维持治疗。
17、百济神州：达妥昔单抗β作用机制：抗GD2单克隆抗体适应症：高危神经母细胞瘤8月17日，百济神州和EUSA Pharma共同宣布，达妥昔单抗β获得NMPA批准用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受诱导化疗后至少达到部分缓解，且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗。阿伐替尼是一款高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，基石药业通过与Blueprint Medicines合作，获得该药在大中华区的独家开发和商业化授权。
它的获批意味着泽璟制药迎来首款获批上市的创新药品。9、荣昌生物：注射用维迪西妥单抗作用机制：HER2靶向抗体偶联药物（ADC）适应症：胃癌（包括胃食管结合部腺癌）6月9日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准荣昌生物注射用维迪西妥单抗上市，适用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗。
15、济民可信：磷酸索立德吉胶囊作用机制：SMO抑制剂适应症：基底细胞癌（BCC）7月23日，NMPA公告显示，济民可信自太阳药业（Sun Pharma）引进的磷酸索立德吉胶囊在中国获批，针对适应症是一种常见皮肤癌——基底细胞癌。3、华昊中天：优替德隆注射液作用机制：埃坡霉素类衍生物适应症：乳腺癌3月15日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，批准华昊中天药业1类创新药优替德隆注射液上市，联合卡培他滨，用于既往接受过至少一种化疗方案的复发或转移性乳腺癌患者。
优替德隆为埃坡霉素类衍生物，可促进微管蛋白聚合并稳定微管结构，诱导细胞凋亡。瑞派替尼是一款KIT/PDGFRα激酶开关调控抑制剂，再鼎医药于2019年通过与Deciphera公司合作，获得了该药在大中华区的独家开发和商业化权利7、百济神州：帕米帕利胶囊作用机制：PARP1/2抑制剂适应症：卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌5月7日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准百济神州1类创新药帕米帕利胶囊上市，用于既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA（gBRCA）突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗。6、再鼎医药：瑞派替尼作用机制：KIT/PDGFRα激酶开关调控抑制剂适应症：胃肠道间质瘤四线治疗3月31日，再鼎医药宣布，NMPA已批准瑞派替尼的新药上市申请，用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤成人患者。伏美替尼是第三代EGFR-TKI，具有高选择性和双活性的差异化特征。
13、和黄医药：赛沃替尼片作用机制：MET抑制剂适应症：非小细胞肺癌6月23日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序附条件批准赛沃替尼上市，用于治疗接受全身性治疗后疾病进展或无法接受化疗的MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者。11、百时美施贵宝（BMS）：伊匹木单抗作用机制：CTLA-4抑制剂适应症：恶性胸膜间皮瘤6月11日，百时美施贵宝宣布，纳武利尤单抗注射液联合伊匹木单抗注射液获NMPA批准用于不可手术切除的、初治的非上皮样恶性胸膜间皮瘤成人患者。
该产品成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品，也是全球第六款获批的CAR-T产品。据不完全统计，截止目前，已经有至少19款抗癌新药（包括CAR-T产品、不含改良型新药）首次在中国获批。
这是一款对抗体Fc片段进行糖基化改造的第二代CD20人源化单抗，具有很好的清除外周和组织中B细胞的能力。本届大会上，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）相关负责人介绍了2021年中国肿瘤创新药的审评审批情况。
2、艾力斯医药：甲磺酸伏美替尼片作用机制：第三代EGFR-TKI适应症：非小细胞性肺癌（NSCLC）3月3日，NMPA宣布已通过优先审评审批程序，附条件批准艾力斯医药1类创新药甲磺酸伏美替尼片上市，用于既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞性肺癌成人患者的治疗。它的获批不仅标志着中国迎来了首个获批的RET抑制剂，也标志着基石药业迎来了首个商业化产品。祝贺这些创新药在中国获批，同时期待未来会有更多的创新药到来，让患者拥有更多的治疗选择。公开资料显示，这是一种强效、高选择性的口服MET酪氨酸激酶抑制剂，也是首款在中国获批的选择性MET抑制剂。
这是一款全人源抗PD-1单克隆抗体。据BMS早前新闻稿介绍，该批准标志着全球首个CTLA-4抑制剂正式登陆中国。
值得一提的是，这是一款靶向CD19的自体CAR-T细胞治疗产品，也是首个在中国获批的CAR-T产品。Arcus公司正在开展多项临床试验以评估zimberelimab作为单药疗法和联合疗法的疗效。
也可用于伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者。FLT3-ITD是一种常见的驱动突变，导致疾病负担高、预后效果差。
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